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腫瘤是世界范圍內(nèi)第一健康殺手，每年22%的全球新發(fā)癌癥病例、27%的癌癥死亡病例出現(xiàn)在中國。西方發(fā)達(dá)國家的癌癥治愈率超過70%，而國內(nèi)這個(gè)比率不到50%，與發(fā)達(dá)國家差距巨大。傳統(tǒng)腫瘤治療藥物，包括化療藥、靶向藥，它們雖然在一定程度上提高了癌癥患者的生存期，但也同時(shí)帶來了嚴(yán)重的副作用，極大地降低了病人的生存質(zhì)量。更不幸的是，大部分患者在接受這些傳統(tǒng)治療后仍舊會復(fù)發(fā)，而一旦復(fù)發(fā)，無藥可救是大概率事件。CAR-T細(xì)胞治療技術(shù)，即嵌合抗原受體T細(xì)胞，它是通過體外轉(zhuǎn)導(dǎo)一個(gè)識別癌細(xì)胞的人工基因于人體T細(xì)胞上，使人T細(xì)胞具有特異殺傷腫瘤細(xì)胞的能力，為醫(yī)生開辟了一條治療腫瘤的新路徑。于CRISPR-CAS9技術(shù)，桑尼賽爾開發(fā)兩個(gè)細(xì)胞治療藥物開發(fā)平臺：（1）gtCAR® 非病毒定點(diǎn)整合CAR-T技術(shù)平臺：首先，其采用非病毒載體遞送系統(tǒng)。首先，生產(chǎn)工藝簡化，生產(chǎn)成本低；其次，工藝開發(fā)時(shí)間縮短；第三，載體載量更大；第四，非病毒載體穩(wěn)定性更高，有效期更長。其次，該技術(shù)使用定點(diǎn)基因敲入CAR基因?qū)崿F(xiàn)其表達(dá)，與傳統(tǒng)病毒載體的隨機(jī)插入相比，定點(diǎn)插入使CAR基因的表達(dá)更加智能使其表達(dá)更加接近天然T細(xì)胞狀態(tài)。智能的CAR基因表達(dá)可使CAR-T細(xì)胞對腫瘤的殺傷溫和、不猛烈過激，從而其產(chǎn)生的細(xì)胞因子大大減少，降低副反應(yīng)發(fā)生率。（2）nadUCARTM T細(xì)胞治療候選藥物：通用型CAR-T（UCAR-T），取自健康人血液，提取T細(xì)胞，經(jīng)過工程改造，回輸給不同患者。UCAR-T是基于基因編輯、病毒轉(zhuǎn)染與電轉(zhuǎn)技術(shù)改造人體T細(xì)胞而來的。它在已有T細(xì)胞上敲除某些基因，使得不會攻擊患者體內(nèi)細(xì)胞引起抗宿主排異反應(yīng)，以及不會被患者免疫系統(tǒng)清除，從而存活在患者體內(nèi)發(fā)揮腫瘤殺傷的作用。異體CAR-T相比較自體CAR-T，隨時(shí)可用、可規(guī)模化量產(chǎn)，成本大幅降低，無使用限制，是行業(yè)的未來發(fā)展方向。 【展開】 【收起】