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【第一參賽人/留學(xué)人員】潘雨堃
【留學(xué)國家】美國
【技術(shù)領(lǐng)域】生物技術(shù)與大健康
【參賽屆次】第7屆
【所獲獎項】三等獎
【項目簡介】
經(jīng)過30余年的發(fā)展，基因治療已經(jīng)逐步走向成熟，成為繼小分子、重組蛋白和抗體之后，醫(yī)藥行業(yè)新的關(guān)注點。目前，基因治療藥物不僅在部分適應(yīng)癥的臨床試驗中取得了實質(zhì)性成功，更在腺相關(guān)病毒（AAV）等細分領(lǐng)域出現(xiàn)了商業(yè)成功案例。AAV載體介導(dǎo)的基因治療具有高效、安全、表達持久的優(yōu)勢，但同時存在不可重復(fù)給藥的瓶頸。為了突破瓶頸，本公司自主開發(fā)了脂質(zhì)納米顆粒遞送無末端DNA（LNP-neDNA）平臺技術(shù)。該技術(shù)不僅可以利用細胞核內(nèi)染色體外游離態(tài)的neDNA介導(dǎo)治療基因的高效持久表達，同時低免疫原性使其可以多次重復(fù)地進行藥物輸注，從而擴大了藥物適用人群范圍，并且使得兒童和青少年期的肝靶向基因治療成為可能。
【展開】
【收起】